Невероятно! Генна терапия спира ослепяването

Държавното здравеопазване на Великобритания (NHS) възнамерява да плаща за модерна генна терапия, която спира загубата на зрение от рядка, наследствена болест, пише Би Би Си.

Терапията струва 600 000 британски лири на пациент, но NHS договориха с компанията Новартис, която я разработила, да получава отстъпка от тази висока цена.

Смята се, че само около 90 души във Великобритания страдат от рядкото заболяване, което води до слепота.

Те имат ретинална дистрофия, след наследяването на увреден ген RPE65 и от двамата родители. Той е отговорен за пигмент, от който се нуждаят чувствителните на светлина клетки, за да функционира окото нормално.

Първоначално пациентите страдат само от кокоша слепота, но след като клетките постепенно измират, се стига до пълна загуба на зрение.

Препаратът Лукстурна, разработен за борба със заболяването, се вкарва в организма чрез инжекция в основата на окото. В инжекцията има работещи гени RPE65, както и безвреден вирус, който помага за преодоляване на защитните мембрани на клетките на ретината.

Когато достигне до ядрото, генът "инструктира" клетката да започне да произвежда протеин RPE65, който е ключов за доброто зрение.

Лечението работи само върху пациенти, които не са изгубили зрението си изцяло. Най-ефективно е при деца с рядкото заболяване, защото в начална фаза то не е нанесло непоправими щети.

Все още не е ясно колко дълго продължава ефекта от лечението, но оптимистичните прогнози са за няколко десетилетия.