Генната терапия направи голяма крачка напред през 2019 г.

Геномът на една майка бе модифициран през лятото в Нашвил и на страданията й бе сложен край, предаде Франс прес.

"Откакто навърших 11 години, се надявах да се излекувам - заяви 34-годишната Виктория Грей. - След като ми присадиха нови клетки, се възвърна желанието ми да прекарвам повече време със семейството си, без да се страхувам, че ще имам болки и ще се наложи да се вземат спешни мерки."

Тя е засегната от генетично заболяване на кръвта - сърповидноклетъчна анемия (дрепаноцитоза). Виктория се подложи на експериментална терапия. В разстояние на няколко седмици й бяха взети кръвни проби, преди от кръвта да бъдат извлечени свързаните със заболяването й клетки - стволови клетки в костния мозък, произвеждащи червени кръвни телца, които в организма й са деформирани. Въпросните стволови клетки бяха изпратени в лаборатория в Шотландия, където тяхната ДНК бе модифицирана с помощта на технологията Crispr/Cas9, известна като молекулярни ножици. След това генномодифицираните клетки бяха вкарани обратно в организма й.

"Случи се чудо", каза един месец по-късно Виктория, след като организмът й започна да произвежда нормални червени кръвни телца.

Не е ясно дали ефектът от прилагането на метода ще е продължителен, но теоретично погледнато, тя е излекувана за цял живот.

"Става въпрос за една-единствена пациентка, но резултатите са впечатляващи", отбелязаха от болницата "Сара Кенън" в Нашвил.

В Германия 19-годишната жена бе лекувана със същия метод срещу друго заболяване на кръвта - бета-таласемия. Жената по-рано се нуждаеше от 16 кръвопреливания годишно. Девет месеца по-късно тя вече нямаше нужда от тях.

"Напредъкът е много бърз", заяви френската генетичка Еманюел Шарпантие, която е сред откривателите на метода Crispr/Cas9.

Този метод е своеобразна революция, макар всичко все още да е в експериментален стадий.

През 2019 г. генната терапия стана реалност. За пръв път тя получи зелена светлина, за да бъде използвана срещу невромускулно заболяване в САЩ и срещу болест на кръвта в ЕС. Вече осем генни терапии се използват в света, повечето от които срещу видове рак и форма на слепота.

Генната терапия се състои във вкарване на нормален ген като Троянски кон в клетки с дефектен ген. Целта е вкараният ген да свърши работата, която не е по силите на дефектния - да допринесе за производството на нужните на Виктория червени кръвни телца, а ако става въпрос за рак - за производството на бели кръвни телца, които унищожават тумори. Технологията Crispr/Cas9 стига по-далеч - вместо да вкара нов ген, модифицира съществуващия.