Генна терапия намалява внезапната смърт при млади хора
Учени смятат, че скоро ще могат ефективно да лекуват наследствени, животозастрашаващи заболявания на сърдечния мускул и да спасят повече млади хора от внезапна сърдечна смърт, съобщава BBC.
Британската сърдечна фондация обеща 30 млн. паунда на генни изследователи, които вярват, че могат да коригират дефектна ДНК, отговорна за уврежданията.
Кардиомиопатиите могат да убият без предупреждение. Членове на едно и също семейство често са изложени на риск поради техните гени.
Кардиомиопатиите често попадат в заглавията на медиите, когато водят до внезапна сърдечна смърт или сърдечни спешни случаи при млади спортисти.
Спортът може да влоши основното състояние.
Футболистът Фабрис Муамба колабира на терена на 23 години поради сърдечни проблеми по време на мач за Болтън през 2012 г. Лекарите успяха да го реанимират, но други - като 28-годишната камерунска футболна звезда Марк-Вивиен Фоуе - починаха.
Изследователският екип, на когото е предоставена безвъзмездната помощ, казва, че е уверен, че тяхната генна терапия може да бъде готова за тестване в клинични изпитвания върху хора в рамките на пет години, след като бяха установени специфичните генетични дефекти, отговорни за различни кардиомиопатии.
Те вече са работили с животни и човешки клетки.
Поставена чрез инжекция в ръката, терапията може да спре сърдечните увреждания при тези, които вече живеят с генетични кардиомиопатии, казват учените.
И може да предотврати развитието на болестта при членове на семейството, които носят дефектен ген, но все още не са развили заболяването - ефективно лекувайки проблема.
Макс Джарми, който е на 27 години, разбира преди няколко години, че е наследил вид генетична кардиомиопатия. Състоянието - аритмогенна дяснокамерна кардиомиопатия (ARVC) - убива баща му, когато Макс е на 13 години.
По-малкият брат на Макс Том също го има.
Макс казва, че се опитва да се съсредоточи върху това, което може да прави, а не върху това, което състоянието му го спира, въпреки че се е отказал от някои видове спорт като предпазна мярка.
Той е снабден с имплантируем дефибрилатор, който може да върне сърцето му в нормален ритъм, предпазвайки го от сърдечен арест.
Това е същото лечение, от което се нуждаеше английският играч по крикет Джеймс Тейлър за своя ARVC.
Той се надява да участва в процеса на CureHeart.
“Когато мисля за бъдещето си, решението да имам деца и тяхното бъдеще, CureHeart може да направи това решение по-лесно. Децата ми може никога да не страдат, както аз, с това състояние. Това напълно променя живота. Този проект ми дава надежда”
Кардиомиопатията е заболяване, при което сърдечният мускул обикновено е отслабен или изкривен и функционално увреден. Това може да причини симптоми като болка в гърдите, задух или сърцебиене и често води до сърдечна недостатъчност.
Въпреки че симптомите на кардиомиопатия често могат да бъдат контролирани с лекарства, устройства като пейсмейкъри или операция, в момента няма лек за сърдечна недостатъчност.
“Това е определящ момент за сърдечно-съдовата медицина. CureHeart не само може да бъде създателят на първия лек за наследствени заболявания на сърдечния мускул, като се бори с гените убийци, но също може да постави началото на нова ера на прецизна кардиология”, каза проф. сър Нилеш Самани, медицински директор в Британската сърдечна фондация.
“Веднъж успешни, същите иновации за редактиране на гени могат да се използват за лечение на цяла гама често срещани сърдечни заболявания, при които генетичните дефекти играят основна роля. Това би имало трансформиращ ефект и би предложило надежда на хилядите семейства по света, засегнати от тези опустошителни заболявания. ", посочи той.
